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Grossbritannien Staatlich bezahlt: Baby erhält teuerstes Medikament der Welt

Großbritannien:
Der fünf Monate alte Arthur Morgan erhielt Ende Mai die rettende Zolgensma-Infusion. (Symbolbild)
© SURAKIT SAWANGCHIT / Shutterstock
Das Medikament Zolgensma ist das teuerste Medikament der Welt – und bisher das einzige, das bei spinaler Muskelatrophie helfen kann. Jetzt hat das britische staatliche Gesundheitssystem NHS die Kosten für eine Behandlung übernommen.

Der kleine Arthur Morgan aus dem Süden Londons ist erst fünf Monate alt und schwerkrank: Er leidet an spinaler Muskelatrophie (SMA), einem Gendefekt, der auch als Muskelschwund bekannt ist. Betroffene leiden dabei in der Regel unter fortschreitender Muskelschwäche, Bewegungsverlust und Problemen mit der Atmung. Die Krankheit kann im schlimmsten Fall auch tödlich verlaufen: Mehr als die Hälfte der betroffenen Babys stirbt noch vor ihrem zweiten Lebensjahr. 

Arthurs Eltern war aufgefallen, dass etwas mit ihrem kleinen Sohn nicht stimmte, als er im Gegensatz zu anderen Kindern seines Alters nicht aufrecht sitzen konnte und Schwierigkeiten damit hatte, seinen Kopf zu halten. Im Krankenhaus erhielt die Familie dann die Diagnose SMA. Doch es gab Hoffnung, denn es gibt ein rettendes Medikament: Zolgensma soll Lähmungen aufgrund von SMA verhindern können – jedoch ist es mit 1,79 Millionen Pfund (umgerechnet über zwei Millionen Euro) das teuerste Medikament der Welt und war in der Vergangenheit damit für viele Familien unerschwinglich.

Gesundheitssystem NHS stellt Zolgensma zur Verfügung

Der kleine Arthur hatte jedoch Glück: Kaum drei Wochen nach der Diagnose hat er die lebensrettende Infusion mit Zolgensma erhalten – denn das britische staatliche Gesundheitssystem (National Health Service – NHS) hatte bereits im März einen Vertrag mit der Herstellerfirma Novatis Gene Therapies geschlossen und konnte so Arthur das benötigte Medikament anbieten. Auf welche Abnahmesumme sich NHS und Novatis geeinigt haben, wurde nicht veröffentlicht, es heißt jedoch, die Summe sei den britischen Steuerzahler:innen gegenüber "fair". Für Arthurs Familie bedeutet die Medikamentenbereitstellung durch NHS Hoffnung für ihren Sohn: "Als wir herausfanden, dass Arthur die Behandlung bekommen würde und der erste Patient sein würde, brach ich einfach zusammen", sagt Vater Reece der britischen Nachrichtenagentur "Press Association". "Es waren ein paar turbulente Wochen, gefüllt mit vielen Ängsten und Veränderungen, seit wir von seiner Krankheit erfuhren und was sie für ihn und unsere Familie bedeuten könnte." Er sei NHS "so dankbar".

Eine einmalige Infusion reicht aus

Die Behandlung mit Zolgensma erfolgt einmalig und ist eine Gentherapie. Ein fehlerhaftes Gen, welches die Patienten in sich tragen und das den Körper an der Produktion eines für die Muskelfunktion wichtigen Proteins hindert, wird per Infusion durch ein korrigiertes Gen ersetzt. Dieses weist den Körper daraufhin an, das benötigte Protein herzustellen. Laut Studien sorgt eine einmalige Behandlung mit Zolgensma bei Säuglingen bereits dafür, dass sie sitzen, krabbeln und laufen lernen können und kein Beatmungsgerät mehr benötigen. 

Langfristige Folgen der Gentherapie sind bisher nicht bekannt – die Zulassung erfolgte erst vor kurzer Zeit. Der kleine Arthur, der sechs Wochen zu früh geboren wurde, leidet an SMA Typ 1, der häufigsten Form der Krankheit. SMA ist eine genetisch bedingte Krankheit und wird vererbt. 

Arthurs Familie hat nun eine Spendenseite eröffnet. Bereits 25.000 Pfund (knapp 30.000 Euro) sind auf diese Weise bisher gesammelt worden. Das Geld soll Arthurs Eltern dabei unterstützen, sowohl ihren kranken Sohn, als auch seine ältere Schwester Nancy versorgen zu können, ohne sich in Zeiten von intensiven Krankenhausaufenthalten Sorgen um Geld machen zu müssen. "Wir wissen immer noch nicht, was die Zukunft bringen wird, aber diese Behandlung gibt Arthur die bestmögliche Chance auf eine bestmögliche Zukunft", sagt Vater Reece "Press Association" und fügt hinzu: "Dies ist die bestmögliche Behandlung und wird ihm das bestmögliche Leben geben, das er haben kann, und wir sind so dankbar, dass der NHS für ihn da ist." Durch die Kostenübernahme durch das britische staatliche Gesundheitssystem soll zukünftig auch anderen betroffenen Babys wie Arthur in Großbritannien geholfen werden können.

Korrektur: In einer vorherigen Version des Artikels hieß es, Arthur sei der erste Patient gewesen, der eine Zolgensma-Infusion erhalten hat. Das stimmt nicht. 

Quellen: "Press Assocation" in "The Guardian"

Dieser Artikel erschien ursprünglich auf stern.de.

as/stern

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